¿Qué es SYOLIGO?

SYOLIGO es un proyecto de I+D y Primer Despliegue Industrial llevado a cabo por Sylentis para el desarrollo y fabricación sostenible de terapias basadas en RNA dirigidas a enfermedades raras en España y en Europa.

Marco temporal – Con una duración desde el año 2023 al 2030, SYOLIGO establece las bases tecnológicas e instalaciones necesarias para hacer de Sylentis una industria biofarmacéutica líder en la UE en el desarrollo y la fabricación de productos basados en ácidos nucleicos de RNA.

Sylentis, con el proyecto SYOLIGO, busca convertirse en un referente europeo en la producción sostenible de oligonucleótidos, fomentar nuevas aproximaciones terapéuticas con oligonucleótidos de RNA dirigidas a enfermedades raras y convertirse en un referente europeo en la producción sostenible de oligonucleótidos.

SYOLIGO reforzará la base tecnológica y habilitará las instalaciones necesarias para apoyar el crecimiento sostenible de Sylentis como una empresa farmacéutica líder en la UE especializada en el desarrollo y la fabricación de productos basados en ácidos nucleicos de RNA.

Investigación y desarrollo (I+D)

  • Desarrollar terapias basadas en RNA para el tratamiento más eficiente dirigido a enfermedades raras.
  • Colaborar activamente con los socios del IPCEI.

Primer despliegue industrial (FID)

  • Puesta a punto de una nueva planta de producción sostenible de oligonucleótidos en España.
  • Reducción del parámetro de sostenibilidad PMI del proceso de fabricación de oligonucleótidos.
  • Introducción de procesos innovadores de producción de oligonucleótidos.

Marco temporal – Con una duración desde el año 2023 al 2030, SYOLIGO establece las bases tecnológicas e instalaciones necesarias para hacer de Sylentis una industria biofarmacéutica líder en la UE en el desarrollo y la fabricación de productos basados en ácidos nucleicos de RNA.

Sylentis, con el proyecto SYOLIGO, busca convertirse en un referente europeo en la producción sostenible de oligonucleótidos, fomentar nuevas aproximaciones terapéuticas con oligonucleótidos de RNA dirigidas a enfermedades raras y convertirse en un referente europeo en la producción sostenible de oligonucleótidos.

SYOLIGO creará la base tecnológica y habilitará las instalaciones necesarias para hacer crecer de forma sostenible a Sylentis como una industria farmacéutica líder en la UE para el desarrollo y la fabricación de productos basados en ácidos nucleicos de RNA.

Investigación y desarrollo (I+D)

  • Desarrollar terapias basadas en RNA para el tratamiento más eficiente dirigido a enfermedades raras.
  • Colaborar activamente con los socios del IPCEI.

Primer despliegue industrial (FID)

  • Puesta a punto de una nueva planta de producción sostenible de oligonucleótidos en España.
  • Reducción del parámetro de sostenibilidad PMI del proceso de fabricación de oligonucleótidos.
  • Introducción de procesos innovadores de producción de oligonucleótidos.

Fármacos basados en RNA

Las terapias basadas en oligonucleótidos han supuesto una revolución en la medicina debido a su capacidad para controlar con precisión la producción de una proteína asociada a una enfermedad, corregir una mutación y dirigirse a una variedad de vías y dianas terapéuticas antes sin opciones de tratamiento.

La elevada tasa de éxito de las autoridades reguladoras a la hora de aprobar este tipo de medicamentos demuestra esta rápida expansión (FDA y EMA). Las terapias basadas en RNA han producido recientemente tratamientos aprobados por la FDA y la EMA para trastornos metabólicos y degenerativos extremadamente raros que abordan de forma significativa necesidades médicas no cubiertas y tienen un alto valor terapéutico (coste anual del tratamiento entre 400 000 y 800 000 euros). De hecho, se ha progresado hasta el punto de que, en los últimos cinco años, se han autorizado medicamentos cada año, lo que representa el 7% de los medicamentos aprobados por la FDA en 2023.

* Infografía extraída de la guía Descubriendo los oligonucleótidos terapéuticos de OLIGOFASTX

acceder a la descarga de la guía

El compromiso adquirido por las agencias reguladoras tanto europeas como norteamericanas con las terapias con oligonucleótidos de ARN para el tratamiento de enfermedades raras y la legislación articulada como el Reglamento 141/2000 de la Ley de Medicamentos Huérfanos en la UE, ha dado lugar a cientos de nuevos medicamentos huérfanos, la mayoría enfermedades raras. Las terapias basadas en oligonucleótidos son una de las mejores herramientas para el desarrollo de terapias que satisfagan las necesidades de enfermedades raras muy complejas, gracias a su versatilidad y especificidad, y se ha abierto un camino sin retorno.

En la actualidad hay 21 medicamentos basados en oligonucleótidos aprobados para muchas enfermedades diferentes y muchos más en fase de investigación. La misión de Sylentis con SYOLIGO sopone el impulso para la aparición de nuevas terapias de ARN para pacientes con enfermedades raras, no solo porque desarrolla sus propias moléculas, sino porque se dota de una capacidad para CDMO de oligonucleótidos de forma sostenible pionera en España.

Fármacos basados en RNA

Las terapias basadas en oligonucleótidos han supuesto una revolución en la medicina debido a su capacidad para controlar con precisión la producción de una proteína asociada a una enfermedad, corregir una mutación y dirigirse a una variedad de vías y dianas terapéuticas antes sin opciones de tratamiento.

La elevada tasa de éxito de las autoridades reguladoras a la hora de aprobar este tipo de medicamentos demuestra esta rápida expansión (FDA y EMA). Las terapias basadas en RNA han producido recientemente tratamientos aprobados por la FDA y la EMA para trastornos metabólicos y degenerativos extremadamente raros que abordan de forma significativa necesidades médicas no cubiertas y tienen un alto valor terapéutico (coste anual del tratamiento entre 400 000 y 800 000 euros). De hecho, se ha progresado hasta el punto de que, en los últimos cinco años, se han autorizado medicamentos cada año, lo que representa el 7% de los medicamentos aprobados por la FDA en 2023.

* Infografía extraída de la guía Descubriendo los oligonucleótidos terapéuticos de OLIGOFASTX

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El compromiso adquirido por las agencias reguladoras tanto europeas como norteamericanas con las terapias con oligonucleótidos de ARN para el tratamiento de enfermedades raras y la legislación articulada como el Reglamento 141/2000 de la Ley de Medicamentos Huérfanos en la UE, ha dado lugar a cientos de nuevos medicamentos huérfanos, la mayoría enfermedades raras. Las terapias basadas en oligonucleótidos son una de las mejores herramientas para el desarrollo de terapias que satisfagan las necesidades de enfermedades raras muy complejas, gracias a su versatilidad y especificidad, y se ha abierto un camino sin retorno.

En la actualidad hay 21 medicamentos basados en oligonucleótidos aprobados para muchas enfermedades diferentes y muchos más en fase de investigación. La misión de Sylentis con SYOLIGO sopone el impulso para la aparición de nuevas terapias de ARN para pacientes con enfermedades raras, no solo porque desarrolla sus propias moléculas, sino porque se dota de una capacidad para CDMO de oligonucleótidos de forma sostenible pionera en España.

Producción sostenible de oligonucleótidos terapéuticos

Los procesos actuales de síntesis de oligonucleótidos presentan desafíos significativos en términos de sostenibilidad. La síntesis química convencional, que utiliza métodos de fosforamiditos, genera altos volúmenes de residuos químicos, como disolventes y reactivos peligrosos, que requieren gestión especializada. Además, los métodos tradicionales consumen grandes cantidades de energía. Este modelo no es compatible con un crecimiento continuo en la demanda sin un impacto ambiental severo, por lo que se hace imprescindible el desarrollo de procesos más limpios y eficientes.

En el ámbito científico, una solución prometedora radica en la optimización de los procesos de síntesis, incluyendo el diseño de reacciones que maximicen el rendimiento y minimicen los subproductos. Por ejemplo, el uso de reactivos menos tóxicos y disolventes verdes podría reducir significativamente el impacto ambiental. Paralelamente, se están explorando enfoques enzimáticos para la síntesis de oligonucleótidos, que podrían ofrecer alternativas más sostenibles al depender de sistemas biocatalíticos específicos. Estas técnicas, aunque aún en etapas de desarrollo, tienen el potencial de transformar la industria al ser inherentemente menos agresivas con el medioambiente. Otro aspecto clave es la integración de principios de economía circular en la producción de oligonucleótidos.

Producción sostenible de oligonucleótidos terapéuticos

Los procesos actuales de síntesis de oligonucleótidos presentan desafíos significativos en términos de sostenibilidad. La síntesis química convencional, que utiliza métodos de fosforamiditos, genera altos volúmenes de residuos químicos, como disolventes y reactivos peligrosos, que requieren gestión especializada. Además, los métodos tradicionales consumen grandes cantidades de energía. Este modelo no es compatible con un crecimiento continuo en la demanda sin un impacto ambiental severo, por lo que se hace imprescindible el desarrollo de procesos más limpios y eficientes.

En el ámbito científico, una solución prometedora radica en la optimización de los procesos de síntesis, incluyendo el diseño de reacciones que maximicen el rendimiento y minimicen los subproductos. Por ejemplo, el uso de reactivos menos tóxicos y disolventes verdes podría reducir significativamente el impacto ambiental. Paralelamente, se están explorando enfoques enzimáticos para la síntesis de oligonucleótidos, que podrían ofrecer alternativas más sostenibles al depender de sistemas biocatalíticos específicos. Estas técnicas, aunque aún en etapas de desarrollo, tienen el potencial de transformar la industria al ser inherentemente menos agresivas con el medioambiente. Otro aspecto clave es la integración de principios de economía circular en la producción de oligonucleótidos.